Médicaments: les dernières recommandations de l’INESSS (1/2)

Baqsimi BaqsimiMC est une poudre de glucagon administrée par voie nasale à l’aide d’un dispositif à usage unique. Il est indiqué «pour le traitement des réactions hypoglycémiques sévères pouvant survenir dans la prise en charge du diabète chez les patients prenant de l’insuline, lorsqu’une altération de l’état de conscience empêche la prise de glucides par voie orale.» Lors de l’évaluation de BaqsimiMC en 2020, l’INESSS a notamment recommandé de l’inscrire sur la Liste des médicaments du régime général d’assurance médicaments (RGAM) à la condition qu’il ne soit «uniquement remboursé pour les personnes traitées à l’insuline», une mesure en vigueur depuis l'inscription de ce produit en février 2022. Aujourd’hui, cette restriction «pourrait être préjudiciable à certains patients n’étant pas traités à l’insuline, mais ayant une condition médicale pouvant provoquer des hypoglycémies sévères, voire mortelles», note l’INESSS qui anticipe une rupture des stocks de glucagon pour injection, la poudre nasale devenant alors la seule alternative. L’Institut préconise donc au ministre de la Santé de lever cette restriction. Brukinsa Le BrunkinsaMC (zanubrutinib) est un inhibiteur irréversible de la tyrosine kinase de Bruton (TKB) de 2e génération qui bloque la prolifération des cellules B malignes. Il est administré par voie orale et la molécule est notamment indiquée «pour le traitement des patients adultes atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC).» À lire aussi: Médicaments: les dernières recommandations de l’INESSS (2/2) Après évaluation, l’INESSS recommande qu’il soit inscrit sur la Liste des médicaments du RGAM pour les indications suivantes: en monothérapie pour le traitement de première intention de la LLC symptomatique pour les patients «pour qui une chimiothérapie à base de fludarabine n'est pas indiquée en raison des résultats de la cytogénétique ou qui ne sont pas admissibles à une chimiothérapie à base de fludarabine» et dont le score de performance ECOG (échelle de l'Eastern Cooperative Oncology Group) est de zéro à deux; en monothérapie pour le traitement de la leucémie lymphoïde chronique récidivante ou réfractaire, chez les patients affichant un statut de performance selon l’ECOG de zéro à deux. Cablivi Le CabliviMC (caplacizumab) est un fragment d’anticorps humanisé bivalent qui, en inhibant l’agrégation plaquettaire, préviendrait la formation de nouveaux microthrombus dans la circulation sanguine. Le médicament est indiqué «pour le traitement du purpura thrombocytopénique thrombotique acquis (PTTa) chez les adultes, en association avec un traitement par échange plasmatique et par immunosuppresseurs». Après une première évaluation négative pour cette indication en mars 2020, l’INESSS a analysé de nouvelles données qui ne l’ont pas fait changer d’avis. L’Institut conclut que «la valeur thérapeutique (du caplacizumab) n’est pas reconnue» et qu'il «ne répondait au besoin de santé des patients souffrant de PTTa, soit la réduction des décès, des formes de la maladie réfractaires aux traitements ainsi que des récidives». Dojolvi Le DojolviMC (triheptanoïne) est un triglycéride de synthèse à chaîne moyenne et à nombre impair d’atomes de carbone (7 carbones) offert sous forme de liquide oral. Il est indiqué «comme source de calories et d’acides gras pour le traitement des adultes et des enfants atteints des troubles d’oxydation des acides gras à longue chaîne (TOAG-LC)». Après évaluation, l’INESSS recommande au ministre d’inscrire ce médicament d’exception sur les listes des médicaments pour les patients ayant reçu un diagnostic confirmé de TOAG-LC, qui suivent une diète pauvre en acides gras à longue chaîne et riche en glucides et qui présentent «des symptômes graves tels qu’une rhabdomyolyse, une cardiomyopathie, une atteinte hépatique», etc. ou «une décompensation aiguë sévère engageant le pronostic vital, dans le contexte d’une forme néonatale ou infantile de la maladie». Enhertu L’EnhertuMC (trastuzumab déruxtécan, T-DXd) est un anticorps conjugué contenant un anticorps monoclonal (ACm) de type IgG1 anti-HER2 humanisé lié de façon covalente au DXd, un dérivé de l’exatécan inhibiteur de la topoisomérase I. Ce médicament d’exception est indiqué pour le «traitement des patients adultes atteints d’un cancer du sein à faible expression de HER2, inopérable ou métastatique, qui ont déjà reçu au moins une chimiothérapie pour une maladie métastatique ou qui ont présenté une récidive de la maladie pendant une chimiothérapie adjuvante ou dans les 6 mois suivant la fin de ce traitement». Après évaluation, l’INESSS recommande son remboursement par le RGAM lorsqu’il est prescrit «en monothérapie pour le traitement du cancer du sein localement avancé non résécable ou métastatique surexprimant légèrement HER2, chez les personnes dont le statut de performance selon l’ECOG est de zéro ou un et, qui ont déjà reçu au moins une chimiothérapie pour une maladie métastatique ou qui ont présenté une récidive pendant une chimiothérapie adjuvante ou dans les 6 mois suivant la fin de ce traitement». Pour être admissibles au remboursement, les patientes devront également avoir «reçu au moins une hormonothérapie (...) et ne sont plus considérées comme admissibles à ce type de traitement». Lire aussi: À quoi ressembleront les traitements du futur? Hadlima et Hadlima PushTouch HadlimaMC et Hadlima PushTouchMC sont des médicaments biosimilaires de l’adalimumab dont le produit de référence est l’HumiraMC. L’INESSS signale que l’avis de conformité de Santé Canada confirme que ces trois traitements «sont similaires sur le plan de la qualité et qu’il n’existe aucune différence cliniquement significative entre les trois produits aux chapitres de l’efficacité et de l’innocuité». L’Institut recommande ainsi le remboursement de ces médicaments d’exception pour le traitement de l’uvéite, pour «permettre au régime général d’assurance médicaments ou aux établissements de santé de dégager des économies». Jamp Chlorthalidone Le Jamp ChlorthalidoneMC (chlorthalidone) est un diurétique de type thiazidique qui inhibe la réabsorption du sodium et du chlore au niveau du tubule rénal distal, ce qui favorise la perte d’eau. Il a déjà été approuvé par Santé Canada «pour le traitement de l’hypertension», ainsi que «pour le traitement d’appoint des œdèmes associés à une maladie rénale, une insuffisance cardiaque congestive de degré léger à modéré, (...), une ascite due à une cirrhose du foie chez les patients stables, une oestrogénothérapie et une corticothérapie». Actuellement inscrit sur la Liste des médicaments du RGAM en comprimés de 50 mg, l’INESSS a évalué le Jamp ChlorthalidoneMC aux teneurs de 12,5 et 25 mg. L’Institut recommande l’inscription de ces dosages moindres: «ces nouvelles teneurs sont pertinentes, car elles se situent dans l’intervalle posologique recommandé et peuvent permettre d’éviter de fractionner des comprimés de 50 mg en 2 ou en 4, ce qui pourrait entraîner des doses inégales». Kerendia Le KerendiaMC (finérénone) est un antagoniste des récepteurs des minéralocorticoïdes (ARM) non stéroïdien qui se lie de façon sélective aux récepteurs des minéralocorticoïdes (RM) et empêche la liaison de l’aldostérone, régulant ainsi la pression artérielle. L’INESSS recommande au ministre d’inscrire ce médicament d’exception parce que «sa valeur thérapeutique est reconnue» et car il «répond à un besoin de santé chez les patients». L’Institut propose son remboursement «pour le traitement d’appoint des adultes atteints de néphropathie chronique et de diabète de type 2 qui présentent de façon persistante un débit de filtration glomérulaire estimé d’au moins 25 mL/min/1,73 m2 ainsi qu’un taux d’albuminurie d’au moins 3 mg/mmol (ou 30 mg/g)». Le KerendiaMC ne devrait en revanche ne pas être autorisé «de façon concomitante avec un antagoniste des récepteurs des minéralocorticoïdes stéroïdiens», comme le spironolactone ou l’éplérénone. Lire aussi: Les traitements oncologiques continuent de dominer le marché des médicaments émergents Koselugo Le KoselugoMC (sélumétinib) est un inhibiteur sélectif des protéines kinases 1 et 2, des kinases activées par des mitogènes (MEK1/2). Ce médicament administré par voie orale bloque l’activité des MEK et inhibe aussi la croissance des cellules activées par la voie RAS-MAPK (mitogen-activated protein kinases), une voie qui qui est souvent activée dans la neurofibromatose de type 1 (NF1) et différents types de cancers. Il est indiqué pour «le traitement des enfants âgés de 2 ans et plus atteints de NF1 présentant des neurofibromes plexiformes symptomatiques inopérables». La NF1 est une maladie rare (sa prévalence étant d'environ 1 personne sur 3000) et l’INESSS souligne qu’il n’y a actuellement aucun traitement offert aux enfants qui en souffrent. Cependant, les experts de l’Institut estiment que les «données actuelles rendent incertaines les conclusions quant à l’efficacité et l’innocuité à plus long terme du sélumétinib» et que «l’incertitude des résultats cliniques empêche de quantifier les bénéfices procurés». Considérant de plus que «le coût du traitement par patient est très élevé», ils ne recommandent pas son inscription à la Liste des médicaments du Régime général d’assurance médicaments (RGAM). Lynparza Le LynparzaMC (olaparib) est un inhibiteur sélectif des enzymes 1, 2 et 3 de la famille des poly (ADP-ribose) polymérases (PARP). La liaison de ce médicament d’exception à ces enzymes perturbe le processus de réparation de l’ADN, ce qui entraînerait ultimement la mort des cellules tumorales. Après évaluation, l’INESSS recommande son inscription chez les personnes porteuses d’une mutation germinale d’un gène BRCA (gBRCAmut) pour «le traitement adjuvant du cancer du sein de stade précoce à haut risque de récidive ne surexprimant pas ou surexprimant légèrement le récepteur de type 2 du facteur de croissance épidermique humain (human epidermal growth factor receptor-2; HER2)». L’Institut préconise son remboursement pour les indications suivantes: en monothérapie et/ou en association avec une hormonothérapie pour les patientes dont le cancer du sein «a été complètement réséqué et n’est pas considéré comme étant résistant aux inhibiteurs de la PARP, qui ont terminé les traitements de radiothérapie et au moins six cycles de chimiothérapie néoadjuvante ou adjuvante à base d’anthracycline ou de taxane depuis au moins trois semaines et dont le risque de récidive est élevé».

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