Recherche sur les maladies régionales: l'argent vient des fondations privées et de l'étranger

Les gens atteints de maladies régionales fondent leurs espoirs sur la recherche, espérant qu'elle pourra améliorer leur sort. Toutefois, l'obtention de fonds de recherche cause de sérieux maux de tête aux chercheurs.Le professeur d’anatomie/physiologie Jacques P. Tremblay, qui se consacre au développement de traitements pour les maladies orphelines depuis 25 ans, en est déjà venu à se dire qu’il devrait fermer son laboratoire du CHUL à Québec et mettre à pied ses chercheurs faute d’argent.Les subventions des Instituts de recherche en santé sont en effet de plus en plus difficiles à obtenir et, si le chercheur arrive à tenir le coup, c’est principalement grâce à des fondations privées et à l’aide internationale.«Sans subventions provenant de fonds privés et d’autres pays, ma carrière se serait arrêtée», indique-t-il. Les fondations privées sont capitales pour démarrer la recherche et même conduire des essais cliniques, car les compagnies pharmaceutiques ne sont pas toujours intéressées à dépenser des millions pour un marché qui est trop petit.»L’an dernier, il a déposé une quinzaine de demandes de subventions au Canada et à travers le monde. C’est plus d’une par mois...«Je passe autant de temps à faire de la recherche d’argent que de la recherche médicale!» s'exclame-t-il.Son équipe de recherches compte actuellement huit personnes. Dans les meilleures années, elle en réunissait 18 -- une diminution qui traduit la baisse de ses ressources financières.Depuis un an, ce chercheur en génétique travaille sur l’ataxie de Friedreich grâce une subvention de 120 000$ par année, obtenue pour deux ans de l’Association canadienne des ataxies familiales.Pendant quelques années, il a aussi pu fonctionner grâce à des fonds de recherches provenant de France.Il a reçu au total près de six millions $ de l’Association française contre les myopathies.Ce riche organisme recueille chaque année des millions d’euros grâce à un téléthon qui a encore beaucoup de succès dans l’Hexagone. Il a octroyé ces fonds au Dr Tremblay, car celui-ci conduisait des recherches qui n'avaient pas d'équivalent en France.De nouvelles avenues thérapeutiquesLe Dr Tremblay, qui était à la base un chercheur fondamentaliste, a commencé à s’intéresser aux dystrophies musculaires après avoir commencé à côtoyer des neurologues cliniciens comme le Dr Jean-Pierre Bouchard.Il s’est surtout consacré à la dystrophie musculaire de Duchenne. Si le gène de cette maladie a été identifié en 1987, il n’existe toujours pas de traitements 25 ans plus tard.L'équipe du Dr Tremblay vient toutefois d’obtenir la permission de réaliser des essais cliniques de phase 2 pour la greffe de myoblastes, mais cette étape nécessite beaucoup d’argent.Le chercheur estime qu’il faudra un million $ pour dix patients. Pour l’instant, il dispose d’une subvention de 300 000$ et sa propre compagnie fournira le même montant. Il manque toutefois 400 000$ au budget projeté.Depuis un an, il s’est aussi attaqué à l’ataxie de Friedreich, une maladie pour laquelle il n’existe pas toujours de traitements. Quelques médicaments sont en essai clinique de phase 1 et phase 2, mais les résultats ne sont pas encore extraordinaires.«Nous sommes encore à la recherche d’une thérapie. Ce que j’ai proposé est une nouvelle avenue thérapeutique qui n’existe pas: l’administration de protéines recombinantes, grâce auxquelles on espère arrêter la progression de la maladie, explique-t-il. Les premiers résultats s’avèrent encourageants. La prochaine étape est de faire des expériences sur des modèles animaux.»Que peuvent espérer les gens souffrant de maladies régionales très rares et qui ne parviennent pas à organiser de grosses levées de fonds pour la recherche?Le Dr Tremblay voit un espoir dans la thérapie génique, qui consiste à essayer d’introduire le gène normal en se servant de vecteurs viraux.«Si ça peut marcher pour une maladie, commente-t-il, le même genre d’application pourrait peut-être faire pour d’autres maladies. C’est dire qu’une maladie rare pourrait en aider une autre».À lire aussi:Dossier: les maladies régionalesLe Dr Jean-Pierre Bouchard: un pionnier des maladies à effet fondateur au QuébecDeux cardiologues pédiatriques identifient une nouvelle maladie régionale à Québec

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